Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) оприлюднило результати вересневого засідання Комітету з лікарських засобів для людини (CHMP). За підсумками засідання 14–17 вересня 2026 р. комітет надав позитивні висновки щодо 12 нових лікарських засобів.
Серед них препарати для лікування:
гемофілії А;
недрібноклітинного раку легень;
генералізованої міастенії;
онкологічних та запальних захворювань.
До переліку увійшли також нова вакцина проти сказу, два біосиміляри та два генеричні препарати.
Водночас позитивний висновок CHMP не означає автоматичного надходження препарату на ринок ЄС. CHMP оцінює якість, безпеку та ефективність лікарського засобу і формує наукову рекомендацію, після чого остаточне рішення про надання дозволу на маркетинг ухвалює Європейська комісія. Тому вересневі рішення варто розглядати як важливий етап регуляторного шляху, а не як завершення процедури.
Гемофілія А: інший підхід до профілактики кровотеч
Однією з найбільш помітних рекомендацій стало рішення щодо Frehemgo (денециміг) — нового лікарського засобу для рутинної профілактики кровотеч у пацієнтів із гемофілією А. Препарат призначений для дітей, підлітків і дорослих із дефіцитом фактора VIII, зокрема пацієнтів із його інгібіторами, а також людей із тяжкою або певними формами помірної гемофілії, яким необхідна профілактична терапія.
Особливість денецимігу полягає в механізмі дії. Це модифіковане людське моноклональне антитіло, яке функціонально імітує активований фактор VIII: воно зв’язує активований фактор IX і фактор X на поверхні активованих тромбоцитів, сприяючи утворенню активованого фактора X та подальшому згортанню крові. Таким чином, препарат не просто заміщує дефіцитний білок, а створює своєрідний «міст» між компонентами коагуляційного каскаду.
Для фармацевтичної практики це показовий приклад того, як сучасні біотехнологічні препарати дозволяють переходити від традиційного замісного підходу до більш таргетованого впливу на механізми гемостазу.
Генералізована міастенія: блокування комплементу
Для пацієнтів із генералізованою міастенією CHMP рекомендував до схвалення Klygefa (гефурулімаб). Препарат призначений як додаткова терапія для дорослих із генералізованою формою захворювання, які мають антитіла до ацетилхолінового рецептора (AChR).
Гефурулімаб блокує білок C5 системи комплементу, перешкоджаючи утворенню прозапальних компонентів C5a і C5b та активації термінального шляху комплементу. У клінічному дослідженні препарат продемонстрував зменшення тяжкості захворювання та покращення функціонального стану пацієнтів. Важливою особливістю є можливість щотижневого введення завдяки зв’язуванню препарату із сироватковим альбуміном, що подовжує його період напіввиведення.
Нові можливості для пацієнтів з онкологічними захворюваннями
Вересневе засідання CHMP принесло одразу кілька рішень у сфері онкології. Lifyorli (релакорилант) рекомендовано в комбінації з наб-паклітакселом для дорослих із платинорезистентним високодиференційованим епітеліальним раком яєчників, маткових труб або первинним раком очеревини після одного–трьох попередніх системних режимів лікування. Релакорилант є селективним оборотним антагоністом глюкокортикоїдних рецепторів. У дослідженнях його комбінація з наб-паклітакселом продемонструвала покращення виживаності без прогресування та загальної виживаності порівняно з наб-паклітакселом.
Ще один препарат Sepalna (сенапаріб) отримав позитивний висновок для підтримувального лікування поширеного високодиференційованого епітеліального раку яєчників, маткових труб або первинного раку очеревини. Таким чином, серед 12 рекомендацій одразу декілька стосуються різних етапів лікування онкологічних захворювань.
Від хронічного запалення шкіри до синдрому короткої кишки
Інновації стосуються не лише онкології. Povofortay (поворцитиніб) рекомендовано для дорослих із активним помірним або тяжким гідраденітом, якщо терапія препаратами групи анти-TNF була недостатньо ефективною, не переноситься або протипоказана.
Поворцитиніб є селективним інгібітором JAK1 і впливає на цитокінові сигнальні шляхи, пов’язані із запаленням. У дослідженнях він зменшував кількість шкірних уражень і біль порівняно з плацебо.
Для дорослих із синдромом короткої кишки CHMP рекомендував Zeydovio (глепаглутид) — аналог GLP-2 тривалої дії. Препарат сприяє адаптації кишкової слизової, збільшує кишковий кровотік і допомагає зменшити потребу пацієнтів у парентеральній підтримці. За даними EMA, у дослідженні 24-тижневе застосування глепаглутиду двічі на тиждень забезпечувало більше зниження об’єму щотижневої парентеральної підтримки, ніж плацебо.
Вакцина проти сказу та нові біосиміляри
До переліку рекомендацій увійшла і VaxRabeo — інактивована вакцина проти сказу для до-/постконтактної профілактики у людей будь-якого віку. Її застосування має здійснюватися відповідно до офіційних рекомендацій щодо профілактики сказу.
Окремої уваги заслуговують два біосиміляри. Adcomfo (омалізумаб) рекомендовано для лікування тяжкої персистуючої алергічної астми, хронічного риносинуситу з назальними поліпами та хронічної спонтанної кропив’янки. Pebrilzo (пертузумаб) — біосиміляр для лікування раку молочної залози. EMA зазначає, що Pebrilzo став першим біосимілярним препаратом, рекомендованим до схвалення після застосування так званого адаптованого клінічного підходу. Дані продемонстрували порівнянну якість, безпеку та ефективність із референтним препаратом.
Що ще увійшло до переліку
Окрім зазначених препаратів, CHMP рекомендував до схвалення два генерики. Inijaq (тофацитиніб) призначений для лікування ревматоїдного та псоріатичного артриту, анкілозивного спондиліту, виразкового коліту у дорослих, а також ювенільного ідіопатичного артриту у дітей від 2 років. Ruxolitinib Zentiva (руксолітиніб) — для лікування мієлофіброзу та поліцитемії вера у дорослих, а також реакції «трансплантат проти господаря» у дорослих і дітей.
Вересневе засідання CHMP продемонструвало одразу кілька тенденцій розвитку фармакотерапії: таргетування конкретних молекулярних мішеней, використання біотехнологічних препаратів, розвиток біосимілярів та розширення можливостей лікування рідкісних і тяжких захворювань. Для фармацевтів такі зміни означають необхідність постійно стежити не лише за появою нових торгових назв, а й за механізмами дії, показаннями, особливостями застосування та регуляторним статусом препаратів.